【南方都市报APP • 健闻】落地大湾区近一年 ，“港澳药械通”引进28个“救命”药械
从“患者等药”到“药等患者”，“港澳药械通”政策落地大湾区近一年，共引进临床急需进口港澳药品17个（共26个批次）、医疗器械11个。让480余名患者少折腾、不奔波，突破用药“时间差”，早日用上国际新药。
“港澳药械通”政策，旨在深入实施《粤港澳大湾区发展规划纲要》，通过创新药品医疗器械监管方式，允许临床急需、已在港澳上市的药品，以及临床急需、港澳公立医院已采购使用、具有临床应用先进性的医疗器械，经广东省人民政府批准后，在粤港澳大湾区内地符合条件的指定医疗机构使用。
2021年8月27日，“港澳药械通”政策正式扩展实施，同时5家首批内地指定医疗机构公布。一年来，患者的亲身感受如何？进口药械临床效果是否符合预期？这一政策有何最新进展？
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视力咚咚往下掉
七旬老人追药三年重见光明
开车发现路不直、瞅着物体都变形、看人都像哈哈镜里的人……田先生今年77岁，2019年10月1日确诊黄斑病变后，从此踏上寻药之路，
从一位眼科医生那里，田先生了解到，国际上针对黄斑病变已有一种创新药物——更小分子“布西珠单抗Beovu®”，已经在全球七十多个国家和地区上市，帮助了众多眼底病患者重获光明。
三年来，从长春到北京，到上海，一直到海南的博鳌和301医院，田先生都没有追到这个药。在注射近20针雷珠单抗后，眼底依然有积液，视力还在急剧往下掉，像掉进一口井，深不见底。
“我是一个乒乓球、书法、钓鱼爱好者，同时也是中国汽车协会特聘专家，得病前我的裸眼视力0.8（相当于近视100度左右），完全不用戴眼镜。得了黄斑病变后，我3年没拿起球拍，也无法写材料，严重影响了生活和工作。”
今年初，田先生了解到，珠海希玛眼科医院通过“港澳药械通”引进了诺华的布西珠单抗，这让他看到了治疗的希望。
通过线上会诊和全面检查，田先生符合布西珠单抗的适应症，在家人的陪同下，3月27日，备受左眼黄斑病变困扰的田先生，在珠海希玛林顺潮眼科医院接受首针治疗。这也是粤港澳大湾区执行“港澳药械通”后，首个获批在大湾区的医疗机构内进行临床急需使用，并落地用于患者治疗的眼科药物。
经过布西珠单抗的治疗，田先生的视网膜内积液显著消退，用药间隔也更长了，生活质量得到提高。“过几天我准备把乒乓球拍拿出来，每天都去打一打。”
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现有治疗药物无法满足需求
“药械通”零差价提供药械
据悉，目前我国有各类眼底病患者超3000万，每年新增眼底病患者超过300万。同时，随着人口老龄化加剧、人民生活方式的改变，年龄相关性眼病、代谢相关性眼病日益凸显，使眼底病譬如年龄相关性黄斑变性(AMD)成为我国主要的致盲性眼病。
目前国内主要的治疗药物为抗VEGF(抗血管内皮生长因子)药物，但现有治疗药物的使用仅能让约50%的在治疗患者得到持续有效的水肿积液消退，很多患者的治疗需求亟待满足。
“以前这些患者要么没有得到好的治疗，长期受到眼疾的困扰，要么就需要长途跋涉到国外、港澳地区寻求就医。特别是许多眼病患者都是中老年人，在疫情下到国外、到港澳地区求医的难度相对较高。”珠海希玛林顺潮眼科医院李敏超院长对南都记者表示。
2020年11月，“港澳药械通”政策出炉。经过试点工作，2021年8月27日，5家首批内地指定医疗机构公布，分别为：香港大学深圳医院（三级医院，试点医院）、广州现代医院（二级医院）、广州和睦家医院（二级医院）、珠海希玛林顺潮眼科医院（二级医院）和中山陈星海医院（三级医院）。
李敏超院长表示，目前通过这个项目，眼病患者不仅在珠海就能得到治疗，而且港澳药械通的药品及器械的收费，均为零差价销售，可以帮患者节省不少费用。据了解，同类产品，内地医院的价格会略低于港澳公立医院价格。
“从布西珠单抗使用反馈的情况来看，患者对这方面需求是很强烈的。有来自上海、湖北、海南和广东云浮的患者，他们都是在全国各家医院经过了反复治疗，疗效都不是特别理想，从媒体上听说有这个药物，不远千里来到珠海打针，说明眼病患者对于视力康复的迫切需求和强烈愿望。”
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全流程高标准保证用药安全
近期将发布第三批药械目录
广东省药品监督管理局向南都记者透露，截至目前，广东已批准内地临床急需进口港澳药品17个（共26个批次）、医疗器械11个。
受惠患者涵盖从11个月大的婴儿到90岁长者，有大湾区内地居民，也有内地工作生活的港澳同胞，部分港澳患者还专程来到大湾区内地就医用药用械。
“一名26岁香港同胞患罕见血液肿瘤，前往香港大学深圳医院跨境求医，通过采用含‘港澳药械通’政策引入药品注射用维泊妥组单抗的方案化疗，并联合CAR-T治疗成功获治。”
“港澳药械通”政策不仅在地域上横跨粤港澳三地，还涉及进口审批、境外采购、进口通关、储存配送、临床使用等多个环节。如何保证临床急需进口药械质量？
据悉，为确保内地患者的用药用械安全，港大深圳医院制定了严格的临床使用监管流程。医院要求有经验的香港医生负责制定临床使用指南并培训考核科室医护人员。临床工作经验丰富的副顾问及以上医生方可授予使用权限，及和香港医生共同商讨用药细节，从多层面多角度确保临床诊疗安全。
“从药品申请、入库、储存、出库、使用医师授权、患者知情同意、使用监管、用药后随访等，医院均制定了严格的制度并实施。”中山市陈星海医院副院长、“港澳药械通”负责人郑国俊表示。
此前据省药监局透露，有效、安全、可控是“港澳药械通”的重要前提，主要从药械进口把关、经营规范、使用管理、日常监管等方面进行严格监管。
“进口药械必须已经在港澳地区临床应用，必须经过专家严格审评评估，符合安全性、有效性、先进性要求，负责药械进口的经营单位要严格按照规定建立质量管理体系，使用药械的医疗机构要严格使用、安全存储、风险管理，省市药品监管部门要加强对进口港澳药械的日常管理。”
省药监局负责人透露，自2月18日第二批药械目录公布以来，各指定医疗机构持续开展申报，近期将发布第三批目录。按照各指定医疗机构计划，药品方面主要聚焦抗肿瘤新型原研药、罕见病用药、儿童用药、中毒急救药物、慢性病用药物等，医疗器械将围绕眼科辅助用械、辅助听觉用械、外科手术用械等。
“省药监局将优化目录管理，重点围绕港澳居民在粤港澳大湾区内地工作、生活期间的用药用械需求，确定引入品种，为港澳同胞在内地就医用药提供更加便利的条件。”
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临床急需药械申报再提速
真实世界研究助境内上市
“港澳药械通”政策实施以来，受到社会各界的广泛关注。
对于患者而言，“港澳药械通”政策让患者在大湾区内地指定医疗机构使用上港澳已上市且临床急需的药品医疗器械；对于指定医疗机构来说，可以率先使用先进治疗手段并积累相关用药用械经验，提高核心竞争力；对于境外持有人而言，通过“港澳药械通”政策进入大湾区内地使用，可以提前同时积累患者临床用药数据，通过开展真实世界研究等方式推动品种在境内注册上市。
这一政策目前的最新进展如何？省药监局相关负责人向南都记者透露，广东简化流程给临床急需药械申报提速；完善“港澳药械通”评审专家库，纳入医院管理、不良反应、药事管理、法律法规等方面共1423名专家。此外，真实世界研究方面，在省药品监管局的指导下，暨南大学正式成立粤港澳大湾区药品医疗器械真实世界研究院，为临床急需药品医疗器械在境内上市添加新动力。
6月20日，省药监局、省卫生健康委发文，简化非首次申报材料，再次缩短评审审批时间，提高工作效率。其中，指定医疗机构申报本机构已获批准的药品医疗器械承诺审批时限仅为1个工作日；指定医疗机构申报已纳入目录的药品承诺审批时限为10个工作日，申报已纳入目录的医疗器械承诺审批时限为15个工作日。较首次申报审批时限而言，平均缩短时限达56%。
下一步，省药监局将稳步扩充内地临床急需进口港澳药品、医疗器械品种，配合省卫生健康委扩大指定医疗机构范围工作，进一步释放“港澳药械通”政策红利。
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首批内地指定医疗机构，是怎么选出来的？
为了入选首批内地指定医疗机构，多家医院根据申报要求，成立了以院长为组长的领导小组，做好全方位准备接受省卫生健康委的审核。
珠海希玛林顺潮眼科医院专门成立了一个“港澳药械通”工作小组，院长牵头制定临床流程并进行内部培训，设立特许药械专用库，采用专人、专库、专账、专册、专码，以便严格监管进口药械的出入库及使用流向。同时设立了“港澳药械国际特需门诊”，成立港澳药械特需门诊专家团队。
中山市陈星海医院根据申报要求，成立了以院长为组长的领导小组，完善了“港澳药械通”的各种规章制度及流程，同时设立了专门的“港澳药械通”药房及“港澳药械通”药品使用观察室，保障用药安全。
2020年9月，广东省药品监督管理局等九部门联合印发《粤港澳大湾区药品医疗器械监管创新发展工作方案》，提出先以香港大学深圳医院为试点，引入临床急需、已在港澳上市的药品器械。
2021年8月，省药监局和广东省卫生健康委员会联合发布通知，指定另外4家医疗机构加入“港澳药械通”试点。为帮助新增医院顺利开展港澳药械工作，确保药械使用的安全性、规范性，港大深圳医院作为“港澳药械通”培训基地，通过专场培训或专项调研的方式，传授港澳药械规范化的实施路径和管理经验。
为何选择这5家医疗机构进行试点？发布会上，省卫生健康委党组成员、副主任周紫霄介绍了指定医疗机构的遴选标准。“省卫生健康委从医疗机构资质力量、合作建设医疗水平和所有制经营形式上等因素综合考虑，按照医疗机构申报、省卫生健康委审核和研究确定3个步骤组织实施遴选。”
值得注意的是，遴选标准主要有5个：一是港澳卫生医疗服务提供主体在粤港澳大湾区内地以独资、合资或合作等方式设置的医疗机构；二是依法取得医疗机构职业许可，具备所申请临床急需港澳药械的专业科室、医疗团队；三是在验货、存储、养护方面具有符合港澳药械特性和说明书要求的保障条件和管理制度；四是设置港澳药械不良反应、不良事件监测机构，配备经过专业培训的专职人员，确保能履行监测的相应职责；五是具有使用港澳药械不良反应、不良事件的应急预案、处置能力。
据了解，目前广东省卫生健康委已调研了解相关医疗机构的设置情况，研究医疗机构申报的资质条件内容，将下发通知开展下一批指定医疗机构申报工作。
